TUhjnbcbe - 2023/11/7 20:45:00
新京报制图/许骁截至12月31日，今年已有78款创新药获批，包括年初预测的21种创新药。年即将开启，又有哪些创新药有望上市呢？业内预测将有19款重磅新药获批，抗癌药仍是最多的品种。在19款重磅创新药中，抗肿瘤药物包括塞利尼索、劳拉替尼、拉罗替尼、戈沙妥组单抗艾伏尼布、维博妥珠单抗等9款，均为海外引进药，针对的癌种包括多发性骨髓瘤、非小细胞肺癌、乳腺癌、携带NTRK融合基因的晚期实体瘤、胆管癌、急性粒细胞白血病、宫颈癌等。除抗肿瘤药外，还有适应症为心血管病、糖尿病、帕金森病、慢性移植物抗宿主病、地中海贫血、罕见病的药物。如罗特西普，该药是一种ActRIIB-Fc融合蛋白，是美国食药监局（FDA）批准的唯一一个红细胞成熟剂，也是FDA批准的首个用于β-地中海贫血的药物，通过促进晚期红细胞成熟减轻患者的输血负担。该药已被纳入优先审评审批，若年在国内获批上市，将填补中国地中海贫血药物治疗的空白。依帕伐单抗则是一款用于治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）的药物，也是FDA批准的首款针对HLH的抗体疗法。资料显示，原发性HLH是一种超级罕见且进展迅速，常常致命的过度炎症，患者症状通常在出生后第一年就会出现，如不加以治疗，平均生存期不到两个月。前期治疗的目标是尽快控制住高度炎症的紧急状况，为患者进行造血干细胞移植做准备，造血干细胞移植是目前唯一能够治愈HLH的方法。依帕伐单抗曾获得美国授予的突破性疗法认定、优先审评资格和孤儿药资格，并已于年在美国获批上市。此外，用于治疗特应性皮炎的乌帕替尼、预防心血管风险相关疾病的二十碳五烯酸乙酯、治疗发作性睡病的替洛利生、针对慢性移植物抗宿主病的贝舒地尔等也将获批。19款创新药中，仅有两款来自国内药企自主研发。其中，康方生物自主研发的卡度尼利单抗，是全球首创的靶向PD-1和CTLA-4的双特异性抗体，主要适应症包括肝癌、宫颈癌、肺癌、胃癌、食管鳞癌及鼻咽癌等；华领医药研发的多扎格列艾汀则是国内药企研发的首个达到主要有效性终点的Ⅱ型糖尿病全球首创新药，也是全球范围内首个提交新药上市申请的葡萄糖激酶激活剂类（GKA）糖尿病治疗药物。随着我国医疗和药品监管体制改革不断深化，不仅促进医药创新活力的释放和创新成果转化，加速一批海外创新药进入国内市场，在审评审批、医保目录等多个环节，创新药获得的支持也越来越多。国家集采的不断推进，也倒逼国内药企加速从仿制型企业向创新研发型企业转型，一批发展迅速的生物制药企业，已逐渐成为我国医药创新的生力*。年，我国医药行业整合势必加速，迸发出新活力的同时，也将迎来更多挑战。新京报记者王卡拉校对赵琳