格隆汇9月6日丨歌礼制药-B(.HK)发布公告，公司全资附属公司甘莱制药有限公司的ASC42治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者的临床试验申请已获中国国家药监局受理。
ASC42是一款由公司完全自主研发、有望成为同类最佳的新型高效选择性非甾类FXR激动剂。年6月16日，公司宣布甘莱的ASC42在美国I期临床试验中取得良好的安全性和药效学生物标志物顶线数据。数据显示，在人体有效剂量15mg、每日一次、为期14天的治疗过程中，未观察到瘙痒症状且FXR靶向激活的生物标志物成纤维细胞生长因子19(FGF19)在给药第14天时的增幅高达1,%。
根据《原发性胆汁性胆管炎诊疗规范()》，PBC是一种慢性进展性自身免疫性胆汁淤积性疾病，常发展为肝纤维化及肝硬化，直至需进行肝移植或导致死亡。年PBC流行病学研究显示，PBC的中国患病率为49.2/10万人，在40岁以上的女性人群中患病率高达.8/10万人，由此推算中国的PBC患病总人数为,，其中40岁以上女性的患病人数为,。熊去氧胆酸(UDCA)是中国唯一批准的具有延缓疾病进展作用的药物。然而，约40%的PBC患者对UDCA应答不足或不耐受。因此，研发用于治疗PBC患者的新药如ASC42，存在高度未被满足的医疗需求。