肝内胆管细胞癌（ICC），又称肝内胆管癌，一种起源于二级胆管及其分支上皮的小众恶性肿瘤，在肝脏原发恶性肿瘤中占到10-15％。
但由于中国人口基数较大大，“小众”并不意味着病人数量稀少。国家癌症中心去年公布的全国癌症统计数字表明，年，肝癌的新病例就达到了37万之多，也就是说，按比例计算，每年都有成千上万的人被新诊断出肝内胆管癌。
生存期短、切除率低、治愈率低是肝内胆管癌具有的特点。因为没有明显的早期临床症状，很多病人在诊断时失去了手术的时机。即使进行手术，患者的五年存活率甚至低于10％，因为手术难度极高，术后预后不良。而且药物治疗的效果也并不十分理想。
然而令人高兴的是，随着基因技术的发展，精确的医学为难治性疾病打开了一扇窗口。因为肝内胆管癌中FGFR2融合率较高，因此对相关药物寄予厚望。近几年发展迅猛，与此基因相关胆管癌药物的研究也发表在了EMSOASIA上。
一、疾病控制率高达82.1％的小分子抑制剂，Futibatinib
Futibatinib是一种FGFR1-4小分子抑制剂，具有新型、高选择性的特点，在多种肿瘤中表现出耐受性和抗肿瘤活性，包括胆管细胞癌。年被美国FDA授予孤儿药资格，被认为是胆管癌治疗中的一颗新星。
该研究（FOENIX-CCA2）旨在评估Futibatinib在FGFR2基因融合/重排治疗胆管细胞癌患者的疗效、安全性及其对患者生活质量的影响。研究共纳入例FGFR2融合/重排、不可切除/转移型肝内胆管细胞癌患者，这些患者包括接受过至少一次经吉西他滨-顺铂在内的系统治疗后仍发生进展。全部患者每天服用一次20mgFutibatinib，直到疾病进展或不可耐受。
结果表明，所有患者的客观缓解率（ORR）为37.3％，疾病控制率（DCR）为82.1％，中位缓解时间为8.3个月。两组患者均有客观缓解。
二、层出不穷，多种药物突出重围
肝内胆管癌的这场竞争中，药物也层出不穷，目前已有多种药物被证实对肝内胆管癌有很好的疗效。
1、Pemigatinib
目前在同类药物中跑得最快的是Pemazyre（pemigatinib）。该药物是一种针对FGFR1/2/3的强效选择性口服抑制剂，是胆管癌历史上首个获批的靶向疗法，其用于胆管癌患者的二线治疗ORR达到了35.5％，疾病控制率DCR为82％。
2、Infigratinib
Infigratinib是一种口服、选择性FGFR-TKI，基于既往研究中的优秀表现，被FDA授予快速通道资格。结果显示，应用Infigratinib对FGFR2融合/易位患者的总反应率（cORR）为26.9％，疾病控制率（DCR）为83.6％。治疗过去接受过一种或多种治疗方案的患者，cORR为39.3％，而接受两种或以上治疗的患者中，cORR为17.9％。中位无进展生存期为6.8个月，中位总生存期为12.5个月。
3、Derazantinib
除上述药物外，Derazantinib对肝内胆管癌的治疗也初见成效。根据去年发表的第二期Derazantinib研究，在评估的29名患者中，客观缓解率（ORR）为21％，疾病控制率（DCR）为83％。与此同时，国内也在进行这种药物的临床试验。。
除FGFR2相关药物外，IDH1也是比较受