胆管癌（CCAs）
胆管癌(CCAs)是一种起源于胆管中胆管细胞的罕见肿瘤，分为肝内胆管癌和肝外胆管癌。肝内胆管癌预后差，5年生存率低于10%，全球发病率正在增加。局部胆管癌唯一有效的治疗措施是手术，但复发率很高。对于不可切除或转移性疾病，化疗是主要的治疗策略，吉西他滨联合顺铂为标准治疗方案，对于疾病进展的患者，治疗方案受限。异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变在胆管癌中发生率约20%，在肝内胆管癌中接近13%，临床前数据显示，IDH突变通过影响肝祖细胞的分化和增殖在胆管癌的发病机制中发挥作用。近期《柳叶刀·肿瘤学》发表IDH1抑制剂Ivosidenib在IDH1突变且化疗难治的胆管癌中的（ClarIDHy）III期研究。
例既往接受过治疗且携带IDH1突变的胆管癌患者被随机分配到Ivosidenib组(n=)或安慰剂组(n=61)。IDH1RC为最常见的突变（70%）。
Ivosidenib组与对照组IDH1突变情况
Ivosidenib组与安慰剂组相比，无进展生存期显著增加（中位2.7个月[95%CI1.6-4.2]vs1.4个月[1.4-1.6]；hazardratio0.37；95%CI0.25–0.54;p0.），具有临床意义。
Ivosidenib组与对照组PFS情况本试验允许安慰剂组患者发生进展后跨组接受Ivosidenib治疗。Ivosidenib组中位总生存时间为10.8个月（95%CI7.7–17.6），安慰剂组为9.7个月（4.8–12.1）。
Ivosidenib组与对照组OS情况
同时Ivosidenib具有良好的安全性和耐受性，有望成为IDH1突变的胆管癌患者的一种新治疗方案。
Ivosidenib，由Agios制药公司开发，ThermoFisher与Agios制药公司合作，使用On