IDH1抑制剂：肝内胆管癌靶向治疗大*中一颗冉冉升起的新星
年FDA加速批准胆管癌首款靶向药物pemigatinib（培米加替尼）上市，为FGFR2融合或重排的胆管癌患者带来了福音。近日，ivosidenib（艾伏尼布）治疗IDH1（异柠檬酸脱氢酶-1）突变的化疗后进展的胆管癌患者的临床数据已发表在国际顶级期刊《柳叶刀·肿瘤学》上，预示IDH1成为继FGFR2靶点另一个关键靶点基因。近年来研究发现，IDH1在的肝内胆管癌中突变率为20%-35%，在肝外胆管癌中很少发生，针对这一靶点的研究也在不断开展中。
该临床数据来源于胆管癌lll期临床试验ClarlDHy，研究显示，与接受安慰剂治疗组对比，接受IDH1抑制剂艾伏尼布的胆管癌患者的OS有改善趋势，显著提高胆管癌患者的无进展生存期（PFS）为2.7个月，总生存期延长至10.8个月，死亡风险降低63%。
PFS：2.7个月vs1.4个月
中位OS：10.8个月vs9.7个月
虽然艾伏尼布暂未获批，但已作为IDH1突变型胆管癌二线治疗的一个选择被纳入NCCN指南！此次公布的OS改善数据虽然没有统计学意义，但是应该考虑到大量(70%)安慰剂组患者在影像学疾病进展后交叉接受ivosidenib治疗的情况，交叉治疗可能会影响OS终点。期待该药物后期惊艳数据，或将为胆管癌患者治疗更添信心。
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近日，一款自诞生之日就广受