年12月2日，中国苏州——信达生物制药（香港联交所股票代码：），一家致力于研发、生产和销售用于治疗肿瘤、自身免疫、代谢疾病等重大疾病的创新药物的生物制药公司，今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经受理Incyte递交的pemigatinib用于治疗复发的FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌的新药上市申请（NDA），并授予了优先审评资格。
年12月，信达生物与Incyte就Incyte发现并研发的三个临床试验阶段候选药物达成战略合作，包括pemigatinib（FGFR1/2/3抑制剂（已获FDA的“突破性疗法认定”）、itacitinib（JAK1抑制剂）和parsaclisib（PI3Kδ抑制剂）。根据协议条款，信达生物获得了在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区对这三个候选药物在血液病和肿瘤治疗领域进行开发和商业化的权利。近期，上述三个分子的新药临床试验申请（IND）均获得了国家药品监督管理局（NMPA）的批准。
递交NDA是基于FIGHT-研究数据，其中该研究评价了pemigatinib用于治疗复发的局部晚期或转移性胆管癌患者的疗效。近期在年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上报告的研究结果表明，在携带FGFR2基因融合或重排的患者（队列A）中，pemigatinib单药治疗后的总体缓解率（ORR）为36%（主要终点），中位缓解持续时间（DOR）为7.5个月（次要终点），中位随访时间为15个月，初步的中位总生存期（OS）达21.1个月。不良事件可控且与pemigatinib的作用机制一致。
FDA对在新型靶向药物研发领域可能取得重大进展的药物将会授予优先审评资格。此次pemigatinib获得优先审评资格，审查期将缩短至8个月，而标准审查期为12个月。根据美国处方药使用者费用法案（PDUFA），预计批准日期为0年5月30日。
胆管癌是一种发生于胆管的恶性肿瘤。根据其起源部位可以分为肝内胆管癌（iCCA）和肝外胆管癌。胆管癌患者通常在诊断时已处于疾病后期或晚期，预后较差。胆管癌的发病率存在区域性差异，北美和欧洲地区的发病率为0.3~3.4/,。FGFR2基因融合或重排几乎仅发生于iCCA，其中10%~16%的患者存在这种情况。
关于FIGHT-
FIGHT-II期、开放性、多中心研究（NCT）旨在评价pemigatinib（一种成纤维细胞生长因子受体（FGFR）选择性抑制剂）在既往经治的且FGF/FGFR状态已明确的局部晚期或转移性胆管癌成人（年龄≥18岁）患者中的安全性和疗效。受试者将进入三个队列中的一个：队列A（FGFR2基因融合或重排）、队列B（其他FGF/FGFR基因突变）或队列C（无FGF/FGFR基因突变）。所有患者均接受pemigatinib13.5mg口服给药，每日1次（QD），以21天为一周期（给药2周/停药1周），直至出现影像学疾病进展或不可接受的*性。FIGHT-的主要终点为队列A中独立审查委员会根据RECISTv1.1评估的总体缓解率（ORR）。次要终点包括队列B的ORR、队列A与B的总体ORR，以及队列C的ORR；以及所有队列的无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、缓解持续时间（DOR）、疾病控制率（DCR）和安全性。如需了解更多有关FIGHT-的信息，请访问：