可能是妇产科医生经常要面对孕妇的咨询,所以在脐带血这个话题上,总是听到妇产科医生在分析,很少有血液科医生的声音。
可血液科医生也应该发发声,毕竟脐带血的采集是在妇产科,使用却是在血液科。
作为一位亲自实践过脐带血移植,同时也经常实践单倍体相合造血干细胞移植技术,参加了全球领先的CAR-T临床研究项目,
同时,作为一位母亲,起初我也曾反对过脐带血自存,但在临床实践中又改变了观念,而且后来还主动给孩子存了脐带血,也应该可以代表一位母亲的声音。
作为一位血液科大夫,今天来同大家一起分享我所理解的自体脐带血的价值及应用前景。
良性疾病:
再生障碍性贫血
获得性再生障碍性贫血是一类后天获得因素导致的骨髓衰竭,其临床表现是贫血,出血和感染,若不治疗,重型患者将在短期内死亡。其诊断需排除其他引起全血细胞减少的良性及恶性疾病以及先天因素导致的骨髓衰竭综合征。
再障的发生机制未完全明确,可能的机制有理化因素导致的干细胞质和量的异常(种子学说),造血基质的异常(土壤学说)以及自身免疫异常攻击正常造血组织(虫子学说)而导致骨髓衰竭。目前治疗重型再生障碍性贫血的主要手段是联合免疫抑制剂(IST)和异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)。
HSCT和IST各有优缺点,IST的优点是不用配型,没有移植物抗宿主病(GVHD),早期死亡率低,但起效慢,疗效不彻底,复发以及克隆样变比例较高。HSCT的优点是造血恢复快,恢复彻底,复发率及克隆样变率低,但受HLA配型限制,早期死亡率相对较高,晚期慢性GVHD可能影响生活质量。因此结合年龄,供者配型以及考虑到早期死亡率及远期生活质量,最新年再障中国诊疗专家共识建议:35岁以下患者,如果有同胞全相合供者,且身体状况尚好,首选移植,否则首选IST,如果IST治疗失败,再行替代供者类型的移植。
同卵双胞胎为供者的同基因移植(Syn-HSCT)不仅造血恢复快,而且供受者之间没有基因差异,不会产生GVHD,早期死亡率较allo-HSCT低且远期生活质量好,治疗重型再障的长期生存可高达90%以上,因此最新英国血液学标准委员会(BCSH)指南推荐,无论患者年龄只要有同卵双胞胎供者,均首选Syn-HSCT[2]。
(来源:成体干细胞国家地方实验室略有修改)
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