格隆汇6月8日丨歌礼制药-B(.HK)发布公告，公司全资附属公司甘莱制药有限公司的候选药物FXR激动剂ASC42用于治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的一项药物－药物相互作用(DDI)研究临床试验申请已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，该研究将为后续在中国、美国和欧盟开展ASC42III期临床试验提供更多支持。
ASC42是一款由公司完全自主研发、有望成为同类最佳的新型高效选择性非甾类法尼醇X受体(FXR)激动剂。此前的ASC42美国I期临床试验（临床试验编号：NCT）数据显示，在15mg剂量每日一次为期14天的治疗期间，受试者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）维持在正常水平且未观察到出现瘙痒症状，FXR靶向激活的生物标志物成纤维细胞生长因子19(FGF19)在给药第14天时的增幅高达1,%，这使得ASC42FXR激动剂有望成为同类最佳的PBC候选药物。目前FXR激动剂ASC42中国II期临床正在进行中，甘莱计划在完成中国II期临床试验后启动中国、美国和欧盟III期临床试验。
PBC是一种慢性进展性自身免疫性胆汁淤积性疾病，常发展为肝纤维化及肝硬化，直至需进行肝移植或导致死亡。一项流行病学研究显示，年美国约有12万PBC患者。熊去氧胆酸(UDCA)是治疗PBC的标准治疗方案，然而约40%的PBC患者对UDCA应答不足或不耐受。对于这部分UDCA应答不足或不耐受的患者，美国目前仅批准奥贝胆酸(OCA)用于治疗，但OCA并未在中国获批。此外，OCA的使用会增加患者的瘙痒症发生率，并引起LDL-C升高。